(print)
Banebrydende lægemiddelforsøg i Danmark

SPC3649 (LNA-antimiR-122) bliver udviklet som potentiel ny behandling af Hepatitis C virus (HCV) infektion

LNA-teknologiens succes fører til banebrydende fase I forsøg med raske frivillige

28. maj 2008 – Santaris Pharma har startet et fase I forsøg med raske frivillige forsøgspersoner med verdens første microRNA medicin - SPC3649 (LNA-antimiRTM-122). Forsøget, der bliver gennemført af PhaseOneTrials i København, omfatter 48 raske unge mænd. De første deltagere i forsøget har afprøvet medicinen, og afprøvningen er forløbet tilfredsstillende. Santaris Pharma udvikler SPC3649 som potentiel ny medicin mod leverbetændelse, hepatitis C. Senere følger fase II undersøgelser, hvor patienter med hepatitis C afprøver lægemiddelkandidaten. SPC3649 er specifikt rettet mod microRNA-122. Det er et lille regulerende molekyle i leveren, som for nylig har vist sig at have betydning for udbredelsen af hepatitis C virus i cellerne.

“Virkningsmekanismen i dette nye lægemiddel repræsenterer et potentielt gennembrud inden for lægemiddeludvikling. Det kan slukke for funktionen af specifikke microRNA i cellerne. Santaris Pharmas forskere offentliggjorde for nyligt resultaterne af en undersøgelse, hvor SPC3649 blev afprøvet i afrikanske grønne aber.1 Undersøgelsen viste at man med succes kunne slukke for funktionen af microRNA 122 i abernes lever. Det er fantastisk, at vi nu kan teste virkningen, samt hvor sikkert det er at give vores første microRNA medicin til mennesker. Hvis vores kliniske undersøgelser er successfulde, kan de betyde, at man får en helt ny tilgang til behandling af hepatitis C. Mere generelt kan det bidrage til udviklingen af en helt ny behandling af denne sygdom og samtidig bidrage til udviklingen af en omfattende klasse af nye lægemidler,” siger Keith McCullagh, President & CEO, Santaris Pharma.

48 raske unge mænd deltager i Fase I eller “First-In-Man” fosøget. De er delt op i seks grupper, hvor seks personer i hver gruppe får medicinen, mens to får placebo (ikke-aktiv substans) uden at man ved, hvem, der får hvad. Medicinen eller placebo bliver givet i enkelte doser, hvor hver forsøgsperson får en enkelt injektion i blodåren af to timers varighed. Doserne bliver større for hver ny gruppe, der får medicinen. Hver forsøgsperson vil blive fulgt i tre måneder efter forsøget.

For yderligere information kontakt venligst

Randi Krogsgaard, Director, Corporate Communications
Direkte +45 4517 9879
Mobil +45 2048 8384
E-mail: rmk@santaris.com

Santaris Pharma fremadrettede udsagn
Denne pressemeddelelse indeholder fremadrettede udsagn udtrykt i form af "tror," "forventer," "kan," "vil," "burde", "potentiel," "antager," "planer" eller "intenderer" og lignende. Sådanne udtryk indebærer risici, usikkerhed og andre faktorer, som kan forårsage aktuelle resultater, hændelser eller udvikling, som materielt adskiller sig fra fremtidige resultater, hændelser eller udvikling, som er angivet i denne meddelelse. Disse faktorer omfatter, men er ikke begrænset til, timing, succes og omkostninger ved kliniske studier; muligheden for at få godkendt produkter, accept i markedet og fremtidig efterspørgsel efter Santaris Pharmas produkter samt indflydelse fra konkurrerende produkter og priser. Disse faktorer skal tages i betragtning, og læsere advares om ikke at lægge for stor vægt på sådanne fremadrettede udsagn. Der gives ingen sikkerhed for, at der kan opnås fremtidige resultater, som er dækket af disse fremadrettede udsagn. Al information i denne pressemeddelelse er helt aktuelt for datoen for meddelelsen. Santaris Pharma har ingen intentioner om at opdatere denne information.

Om Santaris Pharma:
Santaris Pharma er en dansk biofarmaceutisk virksomhed med lægemiddelkandidater i klinisk udvikling. Virksomheden, der ligger i SCION DTU i Hørsholm, blev dannet i 2003. Santaris Pharma har rettighederne på verdensplan til at udvikle lægemidler på basis af LNA teknologi. LNA teknologien bliver brugt til at udvikle nye former for RNA medicin som er målrettet kræft, metaboliske sygdomme og infektionssygdomme. Santaris Pharma afsluttede sin anden finansieringsrunde på 40 millioner Euro i maj 2006 og den tredje finansieringsrunde på 20 millioner Euro i december 2007. Santaris Pharma har et globalt samarbejde med henholdsvis Enzon Pharmaceuticals, New Jersey, USA, om at udvikle og markedsføre en serie af Santaris Pharmas RNA Antagonister rettet mod kræftsygdomme og med GlaxoSmithKline om at udvikle lægemidler til behandling af infektionssygdomme.

Om Santaris Pharmas Locked Nucleic Acid teknologi (LNA):
Et LNA molekyle er en analog af RNA, hvor strukturen er ‘låst’ (locked) i RNA-formen. LNA bliver indbygget i oligonukleotider, som derved får en dramatisk forøget bindingsaktivitet i forhold til komplementære RNA-sekvenser. LNA baserede lægemidler kan fremstilles signifikant kortere end fx siRNA lægemidler (der er dobbeltstrengede). De små, korte, enkeltstrengede LNA oligonukleotider bliver optaget hurtigt af celler og væv. Derudover er de modstandsdygtige over for nedbrydning, og halveringstiden er lang (de forsvinder ikke så hurtigt ud af kroppen igen).

Om microRNA:
MicroRNA blev opdaget i 1993 og er siden blevet forbundet med en lang række sygdomme. Der er vist sammenhæng mellem fejl i microRNA og henholdsvis kræft, virusinfektioner, neurologiske sygdomme og hjerte-karsygdomme. Små syntetiske LNA-baserede lægemidler har en unik mulighed for at hæmme aktiviteten af sygdomsfremkaldende microRNA’er. Et forskningskonsortium ledet af Santaris Pharma har modtaget støtte fra Højteknologifonden i 2006, 2007 og senest i 2008 til forskning i LNA-teknologi i forbindelse med RNA medicin, herunder microRNA.

Om SPC3649:
SPC3649 er den første microRNA lægemiddelkandidat i verden. Den tilhører en helt ny klasse af microRNA lægemidler baseret på Santaris Pharma’s LNA teknologi. SPC3649 retter sig mod og blokerer microRNA122, som findes i levercellerne, hvilket fører til en hurtig nedgang i udviklingen af hepatitis C Virus. En anden effekt af SPC3649 er, at lægemiddelkandidaten øger omsætningen af kolesterol og fedt.

Om Hepatitis C:
Der er et stort behov for at udvikle effektive lægemidler til at behandle hepatitis C virus (HCV). Indtil videre har man identificeret seks forskellige genotyper af HCV. 170 millioner mennesker på verdensplan er kronisk inficeret med sygdommen det svarer til 75-80% af de patienter, som har fået infektionen. Kronisk infektion med HCV fører til alvorlig sygdom og dødelighed på grund af skrumpelever, leverkræft og leversvigt. Aktuelt er standardbehandlingen af HCV en kombinationsbehandling (pegyleret interferon og ribavirin). Patienter med HCV kan ofte ikke tåle denne behandling, som desuden kun effektiv mod den mest hyppige genotype (1) i 50% af tilfældene.

Om PhaseOneTrials
PhaseOneTrials A/S er en dansk kontraktforskningsvirksomhed (CRO) som gennemfører højt specialiserede kliniske fase I og tidlige fase II undersøgelser af nye lægemiddelkandidater. PhaseOneTrials har en omfattende erfaring i at planlægge og gennemføre ekstensive ”First-in-Man” studier med såvel klassiske lægemiddelkandidater som nye biologiske lægemidler. PhaseOneTrials ligger på Hvidovre Hospital med tæt adgang til intensivafdeling og samarbejde med anerkendte specialister.